菲鹏MOTE：加速临床研究，创新疾病治疗策略

菲鹏集团一直致力于诊疗前沿技术与解决方案的探索。由菲鹏和Robert Alexander Wesselhoeft(Alex)博士共同创立的Mote Therapeutics(简称MOTE)是一家新一代RNA疗法公司，致力于解决核酸药物开发中最根本的瓶颈之一：将RNA分子精准递送到肝脏以外的细胞和组织中。公司立足于前沿递送科学，布局美国与中国两地，已开发一项变革性的靶向性脂质纳米颗粒(tLNP)平台，使RNA疗法能够在体内精准作用于以往难以触达的细胞类型，如免疫细胞、造血干/祖细胞(HSPCs)，甚至是跨越血脑屏障到达中枢神经系统(CNS)中的神经细胞。

公司的核心技术平台MOBILIZE是一种模块化、可扩展、无需化学反应的LNP功能化系统，具备高效且特异的细胞靶向递送性能。它解决了现在靶向LNP技术面临的靶向特异性不足、制造工艺复杂以及递送效能不高等关键难题。MOBILIZE LNP已经在多种模型证明了其在免疫细胞、HSPC和大脑中枢均可实现优异的靶向递送效果。值得一提的是，在非人灵长类(NHP)的临床前模型中，MOBILIZE LNP展现出卓越性能：

肝脏摄取量降低超过80%，实现有效的肝脏去靶向;

高效靶向递送至CD8⁺T细胞，单剂低剂量(0.3 mg/kg)即可实现约30%的CAR CD8⁺T细胞;

在NHP体内快速且显著地清除B细胞;

MOTE的核心项目为体内CAR-T疗法，该疗法可应用于自身免疫疾病、肿瘤、纤维化、移植物排异、甚至是通过加速清除衰老细胞来实现抗衰老。目前，MOTE的产品管线聚焦系统性红斑狼疮、多发性骨髓瘤及浆细胞白血病，计划于2025年下半年启动研究者发起的临床试验(IITs)，并已开始规划HSPC和CNS相关疾病的产品管线。为加速创新，MOTE同时兼顾自主研发和合作开发的灵活模式。

Robert Alexander Wesselhoeft(Alex)博士是一位知名科学家、连续创业者，也是环状RNA技术的最早设计者之一。Alex获得麻省理工学院(MIT)博士学位，曾联合创立Orna Therapeutics，并主导其环状RNA平台的开发，为长链RNA药物开辟了新的方向，同时他也是马萨诸塞州总医院布莱根基因与细胞治疗研究所RNA治疗中心主任。

凭借世界级的科学实力、颠覆性的递送技术引擎，以及拓展RNA疗法技术边界的使命感，MOTE将致力于引领靶向递送领域、开拓全新治疗范式。MOTE目前正面向全球寻求合作伙伴，共同推进临床前研究及更好疾病治疗方案的打造。

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