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　　8月30日，旗舰拓荒孵化的循环RNA科技公司Laronde宣布获得4.4亿美元B轮融资，这也是2021年以来RNA疗法领域的第二笔融资金额，仅次于艾博生物的超7亿美元C轮融资。 　　

　　

　　 　　

　　

　　Laronde开发的环状RNA被称为eRNA(endless RNA)。天然环状RNA因为没有5’-末端的帽结构，一般不能翻译，但是eRNA可以启动无帽翻译，因为它使用了3354中的内部核糖体进入位点(IRES)，RNA病毒的翻译法宝，带有IRES元件的环状RNA可以启动连续翻译。 　　

　　

　　由于eRNA没有游离端，不被先天免疫系统或核酸外切酶识别，具有稳定性高、疗效延长的特点。 　　

　　

　　此外，eRNA的治疗蛋白的表达是模块化和可编程的。通过改变eRNA的蛋白质编码盒，机体可以在细胞内外产生多种肽、酶、抗体、通道蛋白和受体蛋白。 　　

　　

　　自2021年以来，循环RNA领域已获得超过5亿美元的融资。2021年上半年，有三笔投资和融资。获得融资的公司有Orna Therapeutics、Laronde和Cyclic Biology。 　　

　　

　　 　　

　　

　　其中，Orna Therapeutics还利用IRES开发了环状rna，Orna将其开发的环状RNA命名为Orna。 　　

　　

　　 　　

　　

　　Orna的制造(资料来源：oRNA) 　　

　　

　　oRNA最突出的应用领域是可以直接将嵌合抗原受体(CAR)递送到患者体内的免疫细胞，开展原位CAR治疗。目前大部分免疫疗法都需要对患者的细胞进行体外修饰，然后进行输血。oRNA有望解决这一局限。 　　

　　

　　在RNA疗法的发展中，环状RNA仍处于早期阶段。环状RNA比线性RNA有什么优势？RNA环疗法的发展存在哪些问题？未来循环RNA疗法的发展会有怎样的发展趋势？近日，我们有幸邀请到致力于中国环RNA疗法发展的环编码生物联合创始人兼CTO杨云博士为我们解答这些问题。 　　

　　

　　专家点评 　　

　　

　　环码生物联合创始人兼CTO 　　

　　

　　杨赟博士 　　

　　

　　 　　

　　

　　杨云博士：首席技术官，环码生物联合创始人。2007年获得浙江大学生物信息学学士学位，2012年获得浙江大学生物化学和分子生物学博士学位。2014年至2017年，在北卡罗来纳大学和加州大学洛杉矶分校从事博士后研究。2017-2021年，中国科学院马普研究所计算生物学研究所副研究员(现已并入中国科学院上海营养与健康研究所)。2021年起担任环码生物CTO。主要从事RNA转录后加工和非经典翻译调控的研究。致力于分析RNA二级结构介导的RNA加工的分子机制和不依赖帽翻译的调控机制；合成生物学开发出具有特定功能的环状RNA，为RNA药物的开发提供了新的平台。 　　

　　

　　优势与潜在应用领域 　　

　　

　　与mRNA相比，环状RNA的优点是稳定性高、免疫原性低、制备简单。高稳定性和低免疫原性这两个特点使得环状RNA比mRNA更适合于长效RNA治疗的发展，而简单的制备使得生产工艺更简单，成本更低。 　　

　　

　　环状RNA最大的潜力是满足mRNA不能满足的药物需求。由于环状RNA独特的构象，在生物体内非常稳定，因此可以长时间持续表达蛋白质，这为RNA药物的长期蛋白质替代或蛋白质过表达提供了可能。 　　

　　

　　三大亟需解决的难题 　　

　　

　　当然，总的来说，环状RNA疗法的发展还处于初级阶段，仍有许多挑战需要克服，其中，最重要的三个问题是：第一，环状RNA的设计优化；二、环状RNA的CMC工艺开发；第三，发展新的运载技术。 　　

　　

　　首先，环状RNA的翻译不同于mRNA，因为环状RNA的翻译依赖于特定的序列元件。 　　

件。目前国内外对环状RNA翻译机理的研究还非常缺乏，虽然环码生物团队对环状RNA翻译机理进行了多年研究，但其中许多机制依然存在未解之谜。进一步解析这些机理将有助于更好地设计环状RNA并使其发挥出更好地疗效。其次，虽然有几种不同的方式可以制备环状RNA，但现阶段国内外都没有成熟的工艺和设施用以大规模环状RNA的生产，这限制了环状RNA的药物研发。最后，现有的递送技术并不能满足环状RNA药物开发的需求，主流的LNP技术虽然已经证明安全有效，但其肝脏靶向的局限性使得环状RNA药物的应用范围被限制。因而肝外靶向的环状RNA药物开发依赖于新递送技术的建立。

　　

　　

环码生物技术特色

　　

　　

作为国内环状RNA疗法领域的开拓者，环码生物具有独特的从头设计和优化翻译元件的方法，独有的高效RNA环化技术。作为技术平台公司，环码生物现阶段正在不断丰富自己的平台（差异化的翻译元件和新的递送系统）并优化生产工艺以适应高通量大规模的环状RNA制备。环码生物现阶段将以疫苗和蛋白替代疗法两个方向验证环状RNA在疫苗和蛋白替代或过表达中的效果。未来将基于验证结果多管线并行开发不同的RNA药物。

　　

　　

未来3-5年发展趋势

　　

　　

展望未来3-5年，随着环状RNA的CMC工艺优化及GMP设施建立，全球范围内将会有大批环状RNA药物管线启动。这些管线将涵盖各种不同类型蛋白的表达，5年内最大的突破将会是首个环状RNA疗法的临床概念验证。

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